FDA dospela k záveru, že experimentálna liečba Huntingtonovej choroby AMT-130 od spoločnosti UniQure neprináša pacientom prínos na základe doterajších klinických údajov z fázy I/II.[1][2] Agentúra nie je presvedčená o terapeutickom prínose lieku a odmietla žiadosť o predloženie marketingovej žiadosti.[1][3] FDA odporučila vykonať prospektívnu, randomizovanú, dvojito zaslepenú štúdiu s kontrolou falošnou operáciou ako fázu III.[2][3][4] Toto rozhodnutie bolo oznámené po Type A stretnutí 30. januára 2026.[2][3][4] UniQure plánuje požiadať o Type B stretnutie v druhom štvrťroku 2026 na diskusiu o dizajne fázy III.[2][3][4] Firma zdôrazňuje trvácnosť svojich údajov a pokračuje v dialógu s regulátorom kvôli neuspokojeným potrebám pri Huntingtonovej chorobe.[2][4] Akcie UniQure klesli o viac ako 40 % po oznámení.[3]