Efgartigimod pre poruchu súvisiacu s fetálnymi acetylcholínovými receptorovými protilátkami

Návrat na zoznam správ

Zdroj: NEJM

Originál: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2514171?af=R&rss=currentIssue...

Publikované: 2026-01-21T10:00:11Z

Článok popisuje použitie lieku efgartigimod pri poruche súvisiaci s fetálnymi protilátkami proti acetylcholínovým receptorom. Efgartigimod je blokátor neonatálneho Fc receptora (FcRn), ktorý selektívne znižuje cirkulujúce patogénne IgG protilátky. Štúdia sa zameriava na liečbu v kontexte generalizovanej myasthenie gravis (MG), vrátane akútnych exacerbácií a kríz. U 12 pacientov s priemerným vekom 82,9 ± 2,5 roka došlo po jednom cykle liečby k významnému poklesu skóre MG-ADL o 52,2 % ± 30,8 % (z 10,9 ± 2,7 na 3,6 ± 2,1). Klinicky zmysluplné zlepšenie dosiahlo 91,7 % pacientov (11/12) v priemere po 1,3 ± 0,5 týždni. Najväčší efekt bol v podskupine s akútnou exacerbáciou MG (MGAE), kde MG-ADL kleslo o 69,8 % ± 16,9 %. Vedľajšie účinky boli mierne: prechodné bolesti hlavy u dvoch pacientov a mierna infekcia horných dýchacích ciest u jedného. Liečba bola účinná a bezpečná najmä u starších pacientov nad 80 rokov s MGAE.[1]