Článok sa zaoberá možnosťami génových a bunkových terapií pri neurodegeneratívnych ochoreniach, ako sú Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba, Huntingtonova choroba a amyotrofická laterálna skleróza. Opisuje použitie vírusových vektorov (najmä adeno-asociovaných vírusov a lentivírusov) na dodávanie terapeutických génov v preklinických aj klinických štúdiách. Predstavuje antisense oligonukleotidy (ASO) a technológie RNA interferencie, ktoré sú vyvíjané na zníženie tvorby škodlivých proteínov, napríklad tau, α-synukleínu a mutantného huntingtínu. Ďalej popisuje bunkové terapie, vrátane podpory pomocou mezenchymálnych kmeňových buniek a transplantácie neurónov odvodených z indukovaných pluripotentných kmeňových buniek, najmä pri Parkinsonovej a Alzheimerovej chorobe. Článok zdôrazňuje význam výberu vhodných génových cieľov, ako sú APOE4, GBA1, SCNA a MAPT, a rozdielne prístupy k liečbe pri monogénnych (podmienených jedným génom) a polygénnych formách týchto chorôb. V závere uvádza, že sa intenzívne skúmajú aj ďalšie gény, napríklad TREM2, PINK1 a progranulín, ktoré môžu byť cieľom budúcich génových a bunkových zásahov.