DB-OTO je génová terapia určená na liečbu dedičnej hluchoty spôsobenej mutáciami v géne OTOF. V otvorenej klinickej štúdii bolo liečených 12 detí s hlbokou hluchotou, pričom terapia sa podávala infúziou priamo do vnútorného ucha. Po 24 týždňoch dosiahlo 9 z 12 detí (75 %) zlepšenie sluchu na prah 70 dB HL alebo lepšie, pričom 3 deti dosiahli normálnu sluchovú citlivosť. Šesť detí dokázalo počuť tichú reč bez pomôcok. Zaznamenali sa 67 nežiaducich udalostí, ktoré však nevyústili do ukončenia štúdie a väčšinou boli mierne a prechodné. Terapia umožnila prirodzené akustické počutie a zlepšenie vnímania reči, pričom účinky boli rýchle, stabilné a pretrvávajúce aj po 36 týždňoch sledovania. DB-OTO sa podáva chirurgicky podobne ako kochleárny implantát a ukázala sa bezpečnosť aj u detí vo veku až do 16 rokov. Regeneron plánuje podať žiadosť o schválenie terapie u FDA ešte v roku 2025[1][3][6].